Научно-технологический университет, резидент ИНТЦ «Сириус», разработает первую российскую технологию генной терапии наследственной дистрофии сетчатки – заболевания, при котором люди слепы от рождения или с раннего детства. Болезнь считалась неизлечимой. Ученые предлагают точечно вводить в сетчатку глаза препарат со здоровым геном. Проект занял первое место в конкурсе форума «Открытые инновации» Patents Power 2020 и получил поддержку Фонда «Сколково» и компании Bayer.

У больных с наследственными дистрофиями сетчатки (пигментным ретинитом и амаврозом Лебера) мутация генов приводит к гибели светочувствительных клеток сетчатки. От этой болезни страдает примерно один человек из пяти-восьми тысяч. Технология ученых позволит заменить мутировавший ген и предотвратить процесс разрушения светочувствительных клеток. Одного укола будет достаточно, чтобы зрение восстановилось, но терапия поможет лишь на ранней стадии заболевания, пока в сетчатке глаза еще осталось какое-то количество здоровых клеток.

Для проекта ученые «Сириуса» выбрали ген AIPL1, поскольку он вызывает одну из форм наследственных дистрофий сетчатки и при этом достаточно удобен для данной технологии. Сначала в университетских лабораториях будет синтезирована нужная генетическая конструкция. Затем заданный ген «упакуют» в вирусные частицы для транспортировки генетического материала в клетки пациента. Получившиеся частицы пройдут хроматографическую очистку, их проверят на клеточных культурах. К дистрофиям сетчатки приводят мутации примерно в 300 различных генах. Впоследствии генетики смогут разработать целую линейку генотерапевтических продуктов.

«Генетические технологии открывают качественно новые возможности в медицине. Благодаря достижениям науки теперь лечению поддаются болезни, которые прежде считались неизлечимыми. Создаваемый лабораторный комплекс Научного центра генетики и наук о жизни позволит решать задачи любой сложности, связанные с применением генетических технологий в медицине, и создавать принципиально новые продукты передовой терапии», – рассказал ректор университета «Сириус» Роман Иванов.

Крупный междисциплинарный проект будет реализован на базе четырех ресурсных центров Научного центра генетики и наук о жизни Университета «Сириус»: генетической инженерии, биотехнологических продуктов, аналитических методов и доклинических исследований. На одном из этапов к проекту подключатся специалисты-биоинформатики из Научного центра информационных технологий и искусственного интеллекта. Кроме того, участие в исследованиях Университета смогут принять российские академические организации и технологические компании, работающие в этом направлении.

Проект рассчитан на 2,5 года. Из призового фонда конкурса Patents Power 2020 на него будут выделены средства для проведения патентных исследований. Результаты доклинических исследований на животных ожидают получить уже в начале 2023 года.

Столь амбициозная разработка стала возможной благодаря наличию в Научно-технологическом университете «Сириус» исключительных компетенций и формированию уникальной лабораторной базы. Первая очередь лабораторного комплекса будет открыта в первом квартале 2021 года. В распоряжение ученых поступит 1 910 единиц оборудования, в том числе высокопроизводительные секвенаторы следующего поколения, хромато-масс-спектрометры, передовое оборудование для манипуляций с эмбрионами животных. Ученые будут располагать широким спектром возможностей от синтеза генетических конструкций до проведения доклинических испытаний на модельных животных. Научный центр генетики и наук о жизни университета «Сириус» сыграет ключевую роль в подготовке кадров для реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий на 2019–2027 годы.